Miriam Corredor, CEO de noctuRNA: "Gracias al apoyo del CDTI Innovación estamos impulsando una nueva generación de terapias basadas en circRNA"

En los últimos años, el RNA se ha consolidado como una de las plataformas más prometedoras de la biomedicina moderna. Tras el punto de inflexión que supusieron las vacunas de RNA, el campo ha entrado en una nueva etapa: la del diseño racional de moléculas capaces de intervenir directamente en los mecanismos moleculares que originan enfermedades complejas. En este contexto nace noctuRNA, una spin-off de la Universitat Pompeu Fabra que desarrolla terapias innovadoras basadas en RNA circular sintético.

Miriam Corredor, CEO de la compañía con más de una década de experiencia en el ecosistema emprendedor biotecnológico, explica: "noctuRNA es la materialización de años de investigación académica en una propuesta terapéutica con clara vocación clínica y social", y añade: "Nuestro objetivo es abordar enfermedades donde hoy no existen soluciones reales, actuando directamente sobre su raíz molecular".

Con el respaldo del CDTI Innovación, la compañía avanza en un proyecto estratégico centrado en enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas como la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), con una tecnología que aspira a abrir una nueva generación de terapias basadas en circRNA.

Parte del equipo de noctuRNA Therapeutics, compañía biotecnológica que desarrolla terapias innovadoras basadas en RNA circular sintético

Del laboratorio a la empresa: transformar conocimiento en desarrollo clínico

El origen de noctuRNA se encuentra en más de siete años de investigación académica en estructura y biología del RNA. Convertir ese conocimiento en una empresa biotecnológica supuso un cambio profundo. 

"La transformación no fue sencilla; implicó un cambio cultural y operativo muy significativo", reconoce Corredor. "Pasamos de un entorno centrado en comprender el 'por qué' de los mecanismos biológicos a otro orientado a generar hitos medibles, datos robustos y resultados alineados con expectativas regulatorias e inversoras".

La experiencia previa de parte del equipo fundador en la creación y gestión de empresas biotecnológicas facilitó ese tránsito. Además, como spin-off universitaria, fue necesario articular una relación estratégica sólida con la institución de origen. “Era fundamental profesionalizar la tecnología y estructurarla como un proyecto empresarial con proyección internacional”, señala la CEO.

Hoy, la compañía combina excelencia científica, liderazgo femenino y una clara orientación a impacto social, con un equipo multidisciplinar que integra expertos en biología molecular, diseño computacional y desarrollo empresarial.
 

Una nueva estrategia terapéutica basada en circRNA

El proyecto apoyado por CDTI Innovación sobre nuevas estrategias terapéutica basada en RNAs circulares sintéticos para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, constituye el eje central del desarrollo actual. La propuesta se basa en diseñar circRNAs capaces de unirse específicamente a estructuras secundarias patológicas presentes en determinados RNAs celulares y desestabilizarlas.

Como bien explica Corredor: "Nuestros circRNAs están diseñados para actuar sobre estructuras secundarias del RNA que desempeñan un papel clave en el desarrollo de estas enfermedades", Además, la CEO puntualiza que "actualmente no existen terapias que actúen de forma específica sobre el mecanismo causal en patologías como la DM1 o la ELA; los tratamientos se limitan principalmente al manejo sintomático".

Corredor también subraya que el momento científico es especialmente propicio: "En los últimos años se han caracterizado con mayor precisión los mecanismos moleculares de estas patologías, y el campo del RNA ha alcanzado una madurez tecnológica que facilita su traslación clínica". 

A ello se suma la disponibilidad de herramientas de diseño computacional y biología sintética que permiten desarrollar moléculas altamente específicas.

Investigación en las instalaciones de noctuRNA Therapeutics, donde el equipo científico trabaja en el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas basadas en circRNA

Validación experimental: de la prueba de concepto a la traslación

La validación del mecanismo de acción ha sido uno de los pilares del proyecto. Inicialmente, la plataforma se probó en enfermedades infecciosas víricas. "Demostramos in vitro que nuestros circRNAs podían unirse a estructuras del RNA viral e inhibir su replicación en modelos como SARS-CoV-2, dengue o virus del Nilo occidental", detalla Corredor. “Incluso validamos la eficacia in vivo con nuestro mejor candidato frente a SARS-CoV-2”.

A partir de esa validación conceptual, la compañía extendió la aplicación a enfermedades genéticas y neurodegenerativas. "En distrofia miotónica tipo 1 hemos demostrado la reducción de agregados nucleares y la corrección de defectos de splicing asociados a las estructuras aberrantes del RNA", explica. Resultados similares se han observado en modelos celulares de ELA y Huntington.

El siguiente paso es avanzar hacia estudios preclínicos de mayor complejidad. "Para poder dar el salto hacia la clínica es imprescindible consolidar esta evidencia en modelos in vivo más avanzados", afirma la CEO.

Moléculas first-in-class con ventajas diferenciales

Los circRNAs desarrollados por noctuRNA son considerados first-in-class por su mecanismo innovador y por sus propiedades estructurales.

"Al tratarse de RNAs circulares —moléculas que ya existen de forma natural en las células— presentan un perfil de seguridad muy robusto", señala Corredor. "En nuestros estudios in vivo no hemos observado activación inmunitaria”, añade.

La ausencia de extremos libres otorga a estas moléculas una elevada resistencia a la degradación, lo que se traduce en una estabilidad prolongada. "Hemos demostrado estabilidad de al menos un mes in vivo, sin necesidad de modificaciones químicas frecuentes en otros formatos de RNA", explica la CEO.

Desde el punto de vista farmacéutico, también ofrecen ventajas logísticas relevantes. "Su estabilidad en solución acuosa facilita almacenamiento y distribución, algo clave cuando pensamos en escalabilidad industrial".

Detalle del trabajo en el laboratorio de noctuRNA, donde se diseñan y validan moléculas de RNA circular sintético con potencial terapéutico

Inteligencia artificial para acelerar el desarrollo

Un elemento diferencial de la plataforma es la integración de inteligencia artificial y diseño computacional. noctuRNA cuenta con softwares propios capaces de identificar estructuras secundarias relevantes y diseñar circRNAs optimizados. "Nuestros algoritmos nos permiten reducir significativamente el ensayo-error experimental y aumentar la probabilidad de éxito", explica Corredor. "Aproximadamente el 70% de los circRNAs diseñados mediante nuestros sistemas muestran actividad terapéutica en ensayos in vitro".

La integración entre diseño in silico y validación experimental genera un ciclo de mejora continua. "Cada iteración alimenta el sistema y mejora la capacidad predictiva de la plataforma", añade.
 

Impacto en pacientes y familias

Más allá del avance tecnológico, el objetivo último es mejorar la vida de los pacientes. Enfermedades como la DM1, la ELA o el Huntington son progresivas, incapacitantes y generan una elevada carga emocional y asistencial.

"Son patologías graves, multisistémicas y, hoy en día, sin terapias que modifiquen de forma significativa su evolución", afirma Corredor. "Nuestra aproximación busca actuar sobre el origen molecular subyacente con el objetivo de modificar esa progresión".

La estabilidad de los circRNAs podría implicar menos administraciones terapéuticas. "Si logramos ese efecto, el beneficio no sería solo clínico, sino también social y económico, reduciendo la carga para pacientes, familias y sistemas sanitarios".
 

El papel del CDTI Innovación

El CDTI Innovación ha apoyado a este proyecto a través de Neotec, línea de subvenciones destinada a financiar la puesta en marcha de pequeñas empresas de base tecnológica. En este sentido, Corredor asegura que "la colaboración con el CDTI ha sido un impulso decisivo para noctuRNA", y añade: "Nos ha permitido abordar estudios preclínicos clave que representan un punto de inflexión en el desarrollo de cualquier terapia avanzada". 

Estos estudios en modelos murinos suponen un coste elevado y una etapa fundamental para atraer inversión privada. Por esta razón, Corredor asegura que "La financiación Neotec nos permite reducir significativamente el riesgo tecnológico y posicionar a la compañía en una situación mucho más sólida para futuras rondas de financiación y alianzas estratégicas".
 

Mirando al futuro: consolidar el liderazgo en circRNA

A cinco años vista, la compañía aspira a contar con varios programas en desarrollo clínico. "Nuestro objetivo es haber licenciado el candidato para distrofia miotónica durante la Fase I/IIa y completar esa misma fase clínica con el candidato en ELA", explica Corredor. También prevén iniciar ensayos en el ámbito de enfermedades virales y avanzar en programas para Huntington u otras patologías genéticas.

A diez años, la ambición es clara: "Aspiramos a posicionarnos como un referente internacional en terapias basadas en circRNAs y, sobre todo, a tener un impacto real en pacientes que hoy no cuentan con alternativas terapéuticas".

Con ciencia de frontera, inteligencia artificial y el impulso del CDTI Innovación, noctuRNA se sitúa en la vanguardia de una nueva generación de terapias que buscan no solo tratar síntomas, sino intervenir en el origen molecular de enfermedades hasta ahora intratables y mejorar, de esta manera, la salud de la sociedad.
 

Instalaciones de noctuRNA Therapeutics, spin-off de la Universitat Pompeu Fabra

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El Centro para el Desarrollo Tecnológico y la Innovación, CDTI E.P.E. es la agencia de innovación del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, cuyo objetivo es la promoción de la innovación tecnológica en el ámbito empresarial. La misión del CDTI es conseguir que el tejido empresarial español genere y transforme el conocimiento científico-técnico en crecimiento globalmente competitivo, sostenible e inclusivo. En 2024, en el marco de un nuevo plan estratégico, el CDTI proporcionó más de 2.300 millones de euros de apoyo a empresas y startups españolas.

 
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