Miriam Corredor, CEO de nocturna: "Grazas ao apoio do CDTI Innovación estamos a impulsar unha nova xeración de terapias baseadas en circRNA"

En os últimos anos, o RNA consolidouse como unha das plataformas máis prometedoras da biomedicina moderna. Tras o punto de inflexión que supuxeron as vacinas de RNA, o campo entrou nunha nova etapa: a do deseño racional de moléculas capaces de intervir directamente nos mecanismos moleculares que orixinan enfermidades complexas. Neste contexto nace nocturna, unha spin-off da Universitat Pompeu Fabra que desenvolve terapias innovadoras baseadas en RNA circular sintético.

Miriam Corredor, CEO da compañía con máis dunha década de experiencia no ecosistema emprendedor biotecnolóxico, explica: "nocturna é a materialización de anos de investigación académica nunha proposta terapéutica con clara vocación clínica e social", e engade: "O noso obxectivo é abordar enfermidades onde hoxe non existen solucións reais, actuando directamente sobre a súa raíz molecular".

Con o respaldo do CDTI Innovación, a compañía avanza nun proxecto estratéxico centrado en enfermidades neuromusculares e neurodegenerativas como a distrofia miotónica tipo 1 (DM1) e a esclerose lateral amiotrófica (ELA), cunha tecnoloxía que aspira a abrir unha nova xeración de terapias baseadas en circRNA.

Parte do equipo de nocturna Therapeutics, compañía biotecnolóxica que desenvolve terapias innovadoras baseadas en RNA circular sintético

Do laboratorio á empresa: transformar coñecemento en desenvolvemento clínico

El orixe de nocturna atópase en máis de sete anos de investigación académica en estrutura e bioloxía do RNA. Converter ese coñecemento nunha empresa biotecnolóxica supuxo un cambio profundo. 

"La transformación non foi sinxela; implicou un cambio cultural e operativo moi significativo", recoñece Corredor. "Pasamos dunha contorna centrada en comprender o 'por que' dos mecanismos biolóxicos a outro orientado a xerar fitos medibles, datos robustos e resultados aliñados con expectativas regulatorias e investidoras".

La experiencia previa de parte do equipo fundador na creación e xestión de empresas biotecnolóxicas facilitou ese tránsito. Ademais, como spin-off universitaria, foi necesario articular unha relación estratéxica sólida coa institución de orixe. “Era fundamental profesionalizar a tecnoloxía e estruturala como un proxecto empresarial con proxección internacional”, sinala o CEO.

Hoxe, a compañía combina excelencia científica, liderado feminino e unha clara orientación a impacto social, cun equipo multidisciplinar que integra expertos en bioloxía molecular, deseño computacional e desenvolvemento empresarial.
 

Unha nova estratexia terapéutica baseada en circRNA

El proxecto apoiado por CDTI Innovación sobre novas estratexias terapéutica baseada en RNAs circulares sintéticos para o tratamento de enfermidades neurodegenerativas, constitúe o eixo central do desenvolvemento actual. La proposta baséase en deseñar circRNAs capaces de unirse especificamente a estruturas secundarias patolóxicas presentes en determinados RNAs celulares e desestabilizalas.

Como ben explica Corredor: "Os nosos circRNAs están deseñados para actuar sobre estruturas secundarias do RNA que desempeñan un papel crave no desenvolvemento destas enfermidades", Ademais, o CEO puntualiza que "actualmente non existen terapias que actúen de forma específica sobre o mecanismo causal en patoloxías como a DM1 ou a ELA; os tratamentos limítanse principalmente ao manexo sintomático".

Corredor tamén subliña que o momento científico é especialmente propicio: "Nos últimos anos caracterizáronse con maior precisión os mecanismos moleculares destas patoloxías, e o campo do RNA alcanzou unha madurez tecnolóxica que facilita a súa translación clínica". 

A iso súmase a dispoñibilidade de ferramentas de deseño computacional e bioloxía sintética que permiten desenvolver moléculas altamente específicas.

Investigación nas instalacións de nocturna Therapeutics, onde o equipo científico traballa no desenvolvemento de novas estratexias terapéuticas baseadas en circRNA

Validación experimental: da proba de concepto á translación

La validación do mecanismo de acción foi un dos alicerces do proxecto. Inicialmente, a plataforma probouse en enfermidades infecciosas víricas. "Demostramos in vitro que nosos circRNAs podían unirse a estruturas do RNA viral e inhibir a súa replicación en modelos como SARS-CoV-2, dengue ou virus do Nilo occidental", detalla Corredor. “Mesmo validamos a eficacia in vivo co noso mellor candidato fronte a SARS-CoV-2”.

A partir de esa validación conceptual, a compañía estendeu a aplicación a enfermidades xenéticas e neurodegenerativas. "En distrofia miotónica tipo 1 demostramos a redución de agregados nucleares e a corrección de defectos de splicing asociados ás estruturas aberrantes do RNA", explica. Resultados similares observáronse en modelos celulares dELA e Huntington.

El seguinte paso é avanzar cara a estudos preclínicos de maior complexidade. "Para poder dar o salto cara á clínica é imprescindible consolidar esta evidencia en modelos in vivo máis avanzados", afirma o CEO.

Moléculas first-in-class con vantaxes diferenciais

Los circRNAs desenvolvidos por nocturna son considerados first-in-class polo seu mecanismo innovador e polas súas propiedades estruturais.

"Ao tratarse de RNAs circulares —moléculas que xa existen de forma natural nas células— presentan un perfil de seguridade moi robusto", sinala Corredor. "Nos nosos estudos in vivo non observamos activación inmunitaria”, engade.

La ausencia de extremos libres outorga a estas moléculas unha elevada resistencia á degradación, o que se traduce nunha estabilidade prolongada. "Demostramos estabilidade de polo menos un mes in vivo, sen necesidade de modificacións químicas frecuentes noutros formatos de RNA", explica o CEO.

Desde o punto de vista farmacéutico, tamén ofrecen vantaxes loxísticas relevantes. "A súa estabilidade en solución acuosa facilita almacenamento e distribución, algo clave cando pensamos en escalabilidade industrial".

Detalle do traballo no laboratorio de nocturna, onde se deseñan e validan moléculas de RNA circular sintético con potencial terapéutico

Intelixencia artificial para acelerar o desenvolvemento

Un elemento diferencial da plataforma é a integración de intelixencia artificial e deseño computacional. nocturna conta con softwares propios capaces de identificar estruturas secundarias relevantes e deseñar circRNAs optimizados. "Os nosos algoritmos permítennos reducir significativamente o ensaio-erro experimental e aumentar a probabilidade de éxito", explica Corredor. "Aproximadamente o 70% dos circRNAs deseñados mediante os nosos sistemas mostran actividade terapéutica en ensaios in vitro".

A integración entre deseño in silico e validación experimental xera un ciclo de mellora continua. "Cada iteración alimenta o sistema e mellora a capacidade predictiva da plataforma", engade.
 

Impacto en pacientes e familias

Más alá do avance tecnolóxico, o obxectivo último é mellorar a vida dos pacientes. Enfermidades como a DM1, a ELA ou o Huntington son progresivas, incapacitantes e xeran unha elevada carga emocional e asistencial.

"Son patoloxías graves, multisistémicas e, hoxe en día, sen terapias que modifiquen de forma significativa a súa evolución", afirma Corredor. "A nosa aproximación busca actuar sobre a orixe molecular subxacente co obxectivo de modificar esa progresión".

A estabilidade dos circRNAs podería implicar menos administracións terapéuticas. "Se logramos ese efecto, o beneficio non sería só clínico, senón tamén social e económico, reducindo a carga para pacientes, familias e sistemas sanitarios".
 

El papel do CDTI Innovación

O CDTI Innovación apoiou a este proxecto a través de Neotec, liña de subvencións destinada a financiar a posta en marcha de pequenas empresas de base tecnolóxica. Neste sentido, Corredor asegura que "a colaboración co CDTI foi un impulso decisivo para nocturna", e engade: "Permitiunos abordar estudos preclínicos clave que representan un punto de inflexión no desenvolvemento de calquera terapia avanzada". 

Estos estudos en modelos murinos supoñen un custo elevado e unha etapa fundamental para atraer investimento privado. Por esta razón, Corredor asegura que "O financiamento Neotec permítenos reducir significativamente o risco tecnolóxico e situar á compañía nunha situación moito máis sólida para futuras roldas de financiamento e alianzas estratéxicas".
 

Mirando ao futuro: consolidar o liderado en circRNA

A cinco anos vista, a compañía aspira a contar con varios programas en desenvolvemento clínico. "O noso obxectivo é licenciar o candidato para distrofia miotónica durante a Fase I/IIa e completar esa mesma fase clínica co candidato nELA", explica Corredor. Tamén prevén iniciar ensaios no ámbito de enfermidades virales e avanzar en programas para Huntington ou outras patoloxías xenéticas.

A dez anos, a ambición é clara: "Aspiramos a situarnos como un referente internacional en terapias baseadas en circRNAs e, sobre todo, a ter un impacto real en pacientes que hoxe non contan con alternativas terapéuticas".

Con ciencia de fronteira, intelixencia artificial e o impulso do CDTI Innovación, nocturna sitúase na vangarda dunha nova xeración de terapias que buscan non só tratar síntomas, senón intervir na orixe molecular de enfermidades ata agora intratables e mellorar, desta maneira, a saúde da sociedade.
 

Instalacións de nocturna Therapeutics, spin-off da Universitat Pompeu Fabra

CDTI Innovación

O Centro para o Desenvolvemento Tecnolóxico e a Innovación, CDTI E.P.E. é a axencia de innovación do Ministerio de Ciencia, Innovación e Universidades, cuxo obxectivo é a promoción da innovación tecnolóxica no ámbito empresarial. A misión do CDTI é conseguir que o tecido empresarial español xere e transforme o coñecemento científico-técnico en crecemento globalmente competitivo, sustentable e inclusivo. En 2025, no marco do Plan Estratéxico 2024-2027, o CDTI proporcionou máis de 2.000 millóns de euros de apoio a empresas e startups españolas.

 
Máis información:

Oficina de Prensa
prensa@cdti.es
91-581.55.00

En Internet
Cerco web: www.cdti.es
En Linkedin: https://www.linkedin.com/company/29815
En X: https://twitter.com/CDTI_innovacion
En Youtube: https://www.youtube.com/user/cdtioficial

Este contido é copyright © 2026 CDTI,EPE. Está permitida a utilización e reprodución citando a fonte e a identidade dixital de CDTI (@CDTI_innovacion).