Miriam Corredor, CEO de nocturna: "Gràcies al suport del CDTI Innovació estem impulsant una nova generació de teràpies basades en circRNA"

En els últims anys, el RNA/RNA s'ha consolidat com una de les plataformes més prometedores de la biomedicina moderna. Després del punt d'inflexió que van suposar les vacunes de RNA/RNA, el camp ha entrat en una nova etapa: la del disseny racional de molècules capaces d'intervendre directament en els mecanismes moleculars que originen malalties complexes. En este context naix nocturna, una *spin-*off*em> de la Universitat Pompeu Fabra*em> que desenvolupa teràpies innovadores basades en RNA/RNA circular sintètic.

Miriam Corredor, C*EO de la companyia amb més d'una dècada d'experiència en l'ecosistema emprenedor biotecnològic, explica: "nocturna és la materialització d'anys de recerca acadèmica en una proposta terapèutica amb clara vocació clínica i social", i afig: "El nostre objectiu és abordar malalties on hui no existeixen solucions reals, actuant directament sobre la seua arrel molecular".

Con el suport del CDTI Innovació, la companyia avança en un projecte estratègic centrat en malalties neuromusculars i neurodegeneratives com la distròfia miotònica tipus 1 (DM1) i l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA), amb una tecnologia que aspira a obrir una nova generació de teràpies basades en c*ircRNA.

&*nbsp;

Part de l'equip de nocturna Therapeutics, companyia biotecnològica que desenvolupa teràpies innovadores basades en RNA/RNA circular sintètic*em>

&*nbsp;

Del laboratori a l'empresa: transformar coneixement en desenvolupament clínic*strong>*h4>

El origen de nocturna es troba en més de set anys de recerca acadèmica en estructura i biologia del RNA/RNA. Convertir eixe coneixement en una empresa biotecnològica va suposar un canvi profund.&*nbsp;

"La transformació no va ser senzilla; va implicar un canvi cultural i operatiu molt significatiu", reconeix Corredor. "Passem d'un entorn centrat en comprendre el 'per què' dels mecanismes biològics a un altre orientat a generar fites mesurables, dades robustes i resultats alineats amb expectatives reguladores i inversores".

La experiència prèvia de part de l'equip fundador en la creació i gestió d'empreses biotecnològiques va facilitar eixe trànsit. A més, com *spin-*off universitària, va ser necessari articular una relació estratègica sòlida amb la institució d'origen. “Era fonamental professionalitzar la tecnologia i estructurar-la com un projecte empresarial amb projecció internacional”, assenyala la C*EO.

Hui, la companyia combina excel·lència científica, lideratge femení i una clara orientació a impacte social, amb un equip multidisciplinari que integra experts en biologia molecular, disseny computacional i desenvolupament empresarial. &*nbsp;

Una nova estratègia terapèutica basada en c*ircRNA*strong>*h4>

El projecte secundat per CDTI Innovació sobre noves estratègies terapèutica basada en *RNAs circulars sintètics per al tractament de malalties neurodegeneratives, constituïx l'eix central del desenvolupament actual. La proposta es basa a dissenyar c*ircRNAs capaces d'unir-se específicament a estructures secundàries patològiques presents en determinats *RNAs cel·lulars i desestabilitzar-les.

Como bé explica Corredor: "Els nostres c*ircRNAs estan dissenyats per a actuar sobre estructures secundàries del RNA/RNA que exerceixen un paper clau en el desenvolupament d'estes malalties", A més, la C*EO puntualitza que "actualment no existeixen teràpies que actuen de manera específica sobre el mecanisme causal en patologies com la DM1 o l'ELA; els tractaments es limiten principalment al maneig simptomàtic".

Corredor també subratlla que el moment científic és especialment propici: "En els últims anys s'han caracteritzat amb major precisió els mecanismes moleculars d'estes patologies, i el camp del RNA/RNA ha aconseguit una maduresa tecnològica que facilita la seua translació clínica".&*nbsp;

A això se suma la disponibilitat d'eines de disseny computacional i biologia sintètica que permeten desenvolupar molècules altament específiques.

&*nbsp;

Recerca en les instal·lacions de nocturna *Therapeutics, on l'equip científic treballa en el desenvolupament de noves estratègies terapèutiques basades en c*ircRNA*em>

&*nbsp;

Validació experimental: de la prova de concepte a la translació*strong>*h4>

La validació del mecanisme d'acció ha sigut un dels pilars del projecte. Inicialment, la plataforma es va provar en malalties infeccioses víriques. "Vam demostrar in vitro que els nostres c*ircRNAs podien unir-se a estructures del RNA/RNA viral i inhibir la seua replicació en models com *SARS-C*oV-2, dengue o virus del Nil occidental", detalla Corredor. “Fins i tot validem l'eficàcia in vivo amb el nostre millor candidat enfront de *SARS-C*oV-2”.

A partir de eixa validació conceptual, la companyia va estendre l'aplicació a malalties genètiques i neurodegeneratives. "En distròfia miotònica tipus 1 hem demostrat la reducció d'agregats nuclears i la correcció de defectes de *splicing associats a les estructures aberrants del RNA/RNA", explica. Resultats similars s'han observat en models cel·lulars d'ELA i *Huntington.

El següent pas és avançar cap a estudis *preclínicos de major complexitat. "Per a poder fer el salt cap a la clínica és imprescindible consolidar esta evidència en models in vivo més avançats", afirma la C*EO.

&*nbsp;

Moléculas *first-*in-c*lass*em> amb avantatges diferencials*strong>*h4>

Los c*ircRNAs desenvolupats per nocturna són considerats *first-*in-c*lass*em> pel seu mecanisme innovador i per les seues propietats estructurals.

"En tractar-se de *RNAs circulars —molècules que ja existeixen de manera natural en les cèl·lules— presenten un perfil de seguretat molt robust", assenyala Corredor. "En els nostres estudis in vivo no hem observat activació immunitària”, afig.

La absència d'extrems lliures atorga a estes molècules una elevada resistència a la degradació, la qual cosa es traduïx en una estabilitat prolongada. "Hem demostrat estabilitat d'almenys un mes in vivo, sense necessitat de modificacions químiques freqüents en altres formats de RNA/RNA", explica la C*EO.

Desde el punt de vista farmacèutic, també oferixen avantatges logístics rellevants. "La seua estabilitat en solució aquosa facilita emmagatzematge i distribució, una cosa clau quan pensem en escalabilitat industrial".

&*nbsp;

Detalle del treball en el laboratori de nocturna, on es dissenyen i validen molècules de RNA/RNA circular sintètic amb potencial terapèutic*em>

&*nbsp;

Intel·ligència artificial per a accelerar el desenvolupament*strong>*h4>

Un element diferencial de la plataforma és la integració d'intel·ligència artificial i disseny computacional. nocturna compta amb *softwares propis capaços d'identificar estructures secundàries rellevants i dissenyar c*ircRNAs optimitzats. "Els nostres algorismes ens permeten reduir significativament l'assaig-error experimental i augmentar la probabilitat d'èxit", explica Corredor. "Aproximadament el 70% dels c*ircRNAs dissenyats mitjançant els nostres sistemes mostren activitat terapèutica en assajos in vitro*em>".

La integració entre disseny *in *silico*em> i validació experimental genera un cicle de millora contínua. "Cada iteració alimenta el sistema i millora la capacitat predictiva de la plataforma", afig. &*nbsp;

Impacto en pacients i famílies*strong>*h4>

Más allà de l'avanç tecnològic, l'objectiu últim és millorar la vida dels pacients. Malalties com la DM1, l'ELA o el *Huntington són progressives, incapacitants i generen una elevada càrrega emocional i assistencial.

"Són patologies greus, *multisistémicas i, hui dia, sense teràpies que modifiquen de manera significativa la seua evolució", afirma Corredor. "La nostra aproximació busca actuar sobre l'origen molecular subjacent amb l'objectiu de modificar eixa progressió".

L'estabilitat dels c*ircRNAs podria implicar menys administracions terapèutiques. "Si aconseguim eixe efecte, el benefici no seria només clínic, sinó també social i econòmic, reduint la càrrega per a pacients, famílies i sistemes sanitaris". &*nbsp;

El paper del CDTI Innovació*strong>*h4>

El CDTI Innovació ha fet costat a este projecte a través de Neotec, línia de subvencions destinada a finançar la posada en marxa de petites empreses de base tecnològica. En este sentit, Corredor assegura que "la col·laboració amb el CDTI ha sigut un impuls decisiu per a nocturna", i afig: "Ens ha permés abordar estudis *preclínicos clau que representen un punt d'inflexió en el desenvolupament de qualsevol teràpia avançada".&*nbsp;

Estos estudis en models *murinos suposen un cost elevat i una etapa fonamental per a atraure inversió privada. Per esta raó, Corredor assegura que "El finançament *Neotec ens permet reduir significativament el risc tecnològic i posicionar a la companyia en una situació molt més sòlida per a futures rondes de finançament i aliances estratègiques". &*nbsp;

Mirando al futur: consolidar el lideratge en c*ircRNA*strong>*h4>

A cinc anys vista, la companyia aspira a comptar amb diversos programes en desenvolupament clínic. "El nostre objectiu és haver llicenciat el candidat per a distròfia miotònica durant la Fase I/*IIa i completar eixa mateixa fase clínica amb el candidat en ELA", explica Corredor. També preveuen iniciar assajos en l'àmbit de malalties virals i avançar en programes per a *Huntington o altres patologies genètiques.

A deu anys, l'ambició és clara: "Aspirem a posicionar-nos com un referent internacional en teràpies basades en c*ircRNAs i, sobretot, a tindre un impacte real en pacients que hui no compten amb alternatives terapèutiques".

Con ciència de frontera, intel·ligència artificial i l'impuls del CDTI Innovació, nocturna se situa en l'avantguarda d'una nova generació de teràpies que busquen no sols tractar símptomes, sinó intervendre en l'origen molecular de malalties fins ara intractables i millorar, d'esta manera, la salut de la societat. &*nbsp;

Instal·lacions de nocturna *Therapeutics, *spin-*off de la Universitat Pompeu Fabra*em>

&*nbsp;

CDTI Innovació*strong>*h4>

El Centre per al Desenvolupament Tecnològic i la Innovació, CDTI E.P.E. és l'agència d'innovació del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats, l'objectiu de les quals és la promoció de la innovació tecnològica en l'àmbit empresarial. La missió del CDTI és aconseguir que el teixit empresarial espanyol genere i transforme el coneixement cientificotècnic en creixement globalment competitiu, sostenible i inclusiu. En 2025, en el marc del Pla Estratègic 2024-2027, el CDTI va proporcionar més de 2.000 milions d'euros de suport a empreses i *startups espanyoles.

&*nbsp; Més informació:*strong>*h4>

Oficina de Premsa prensa@cdti.es 91-581.55.00

En Internet Lloc web: www.cdti.es En Linkedin: https://www.linkedin.com/company/29815 En X: https://twitter.com/cdti_innovacion En Youtube: https://www.youtube.com/user/cdtioficial

Este contingut és copyright © 2026 CDTI,*EPE. Està permesa la utilització i reproducció citant la font i la identitat digital de CDTI (@CDTI_*innovacion).&*nbsp;