Miriam Corredor, CEO de nocturna: "Gràcies al suport del CDTI Innovació estem impulsant una nova generació de teràpies basades en circRNA"

En els últims anys, el RNA/RNA s'ha consolidat com una de les plataformes més prometedores de la biomedicina moderna. Després del punt d'inflexió que van suposar les vacunes de RNA/RNA, el camp ha entrat en una nova etapa: la del disseny racional de molècules capaces d'intervenir directament en els mecanismes moleculars que originen malalties complexes. En aquest context neix nocturna, una spin-offde la Universitat Pompeu Fabra que desenvolupa teràpies innovadores basades en RNA/RNA circular sintètic.

Miriam Corredor, CEO de la companyia amb més d'una dècada d'experiència en l'ecosistema emprenedor biotecnològic, explica: "nocturna és la materialització d'anys de recerca acadèmica en una proposta terapèutica amb clara vocació clínica i social", i afegeix: "El nostre objectiu és abordar malalties on avui no existeixen solucions reals, actuant directament sobre la seva arrel molecular".

Con el suport del CDTI Innovació, la companyia avança en un projecte estratègic centrat en malalties neuromusculars i neurodegeneratives com la distròfia miotònica tipus 1 (DM1) i l'esclerosi lateral amiotròfica (ELA), amb una tecnologia que aspira a obrir una nova generació de teràpies basades en circRNA.

Part de l'equip de nocturna Therapeutics, companyia biotecnològica que desenvolupa teràpies innovadores basades en RNA/RNA circular sintètic

Del laboratori a l'empresa: transformar coneixement en desenvolupament clínic

El origen de nocturna es troba en més de set anys de recerca acadèmica en estructura i biologia del RNA/RNA. Convertir aquest coneixement en una empresa biotecnològica va suposar un canvi profund. 

"La transformació no va ser senzilla; va implicar un canvi cultural i operatiu molt significatiu", reconeix Corredor. "Passem d'un entorn centrat en comprendre el 'per què' dels mecanismes biològics a un altre orientat a generar fites mesurables, dades robustes i resultats alineats amb expectatives reguladores i inversores".

La experiència prèvia de part de l'equip fundador en la creació i gestió d'empreses biotecnològiques va facilitar aquest trànsit. A més, com spin-off universitària, va ser necessari articular una relació estratègica sòlida amb la institució d'origen. “Era fonamental professionalitzar la tecnologia i estructurar-la com un projecte empresarial amb projecció internacional”, assenyala la CEO.

Avui, la companyia combina excel·lència científica, lideratge femení i una clara orientació a impacte social, amb un equip multidisciplinari que integra experts en biologia molecular, disseny computacional i desenvolupament empresarial.
 

Una nova estratègia terapèutica basada en circRNA

El projecte secundat per CDTI Innovació sobre noves estratègies terapèutica basada en RNAs circulars sintètics per al tractament de malalties neurodegeneratives, constitueix l'eix central del desenvolupament actual. La proposta es basa a dissenyar circRNAs capaces d'unir-se específicament a estructures secundàries patològiques presents en determinats RNAs cel·lulars i desestabilitzar-les.

Como bé explica Corredor: "Els nostres circRNAs estan dissenyats per a actuar sobre estructures secundàries del RNA/RNA que exerceixen un paper clau en el desenvolupament d'aquestes malalties", A més, la CEO puntualitza que "actualment no existeixen teràpies que actuïn de manera específica sobre el mecanisme causal en patologies com la DM1 o l'ELA; els tractaments es limiten principalment al maneig simptomàtic".

Corredor també subratlla que el moment científic és especialment propici: "En els últims anys s'han caracteritzat amb major precisió els mecanismes moleculars d'aquestes patologies, i el camp del RNA/RNA ha aconseguit una maduresa tecnològica que facilita la seva translació clínica". 

A això se suma la disponibilitat d'eines de disseny computacional i biologia sintètica que permeten desenvolupar molècules altament específiques.

Recerca en les instal·lacions de nocturna Therapeutics, on l'equip científic treballa en el desenvolupament de noves estratègies terapèutiques basades en circRNA

Validació experimental: de la prova de concepte a la translació

La validació del mecanisme d'acció ha estat un dels pilars del projecte. Inicialment, la plataforma es va provar en malalties infeccioses víriques. "Vam demostrar in vitro que els nostres circRNAs podien unir-se a estructures del RNA/RNA viral i inhibir la seva replicació en models com SARS-CoV-2, dengue o virus del Nil occidental", detalla Corredor. “Fins i tot validem l'eficàcia in vivo amb el nostre millor candidat enfront de SARS-CoV-2”.

A partir de aquesta validació conceptual, la companyia va estendre l'aplicació a malalties genètiques i neurodegeneratives. "En distròfia miotònica tipus 1 hem demostrat la reducció d'agregats nuclears i la correcció de defectes de splicing associats a les estructures aberrants del RNA/RNA", explica. Resultats similars s'han observat en models cel·lulars d'ELA i Huntington.

El següent pas és avançar cap a estudis preclínicos de major complexitat. "Per a poder fer el salt cap a la clínica és imprescindible consolidar aquesta evidència en models in vivo més avançats", afirma la CEO.

Moléculas first-in-class amb avantatges diferencials

Los circRNAs desenvolupats per nocturna són considerats first-in-class pel seu mecanisme innovador i per les seves propietats estructurals.

"En tractar-se de RNAs circulars —molècules que ja existeixen de manera natural en les cèl·lules— presenten un perfil de seguretat molt robust", assenyala Corredor. "En els nostres estudis in vivo no hem observat activació immunitària”, afegeix.

La absència d'extrems lliures atorga a aquestes molècules una elevada resistència a la degradació, la qual cosa es tradueix en una estabilitat prolongada. "Hem demostrat estabilitat d'almenys un mes in vivo, sense necessitat de modificacions químiques freqüents en altres formats de RNA/RNA", explica la CEO.

Desde el punt de vista farmacèutic, també ofereixen avantatges logístics rellevants. "La seva estabilitat en solució aquosa facilita emmagatzematge i distribució, una cosa clau quan pensem en escalabilitat industrial".

Detalle del treball en el laboratori de nocturna, on es dissenyen i validen molècules de RNA/RNA circular sintètic amb potencial terapèutic

Intel·ligència artificial per a accelerar el desenvolupament

Un element diferencial de la plataforma és la integració d'intel·ligència artificial i disseny computacional. nocturna compta amb softwares propis capaços d'identificar estructures secundàries rellevants i dissenyar circRNAs optimitzats. "Els nostres algorismes ens permeten reduir significativament l'assaig-error experimental i augmentar la probabilitat d'èxit", explica Corredor. "Aproximadament el 70% dels circRNAs dissenyats mitjançant els nostres sistemes mostren activitat terapèutica en assajos in vitro".

La integració entre disseny in silico i validació experimental genera un cicle de millora contínua. "Cada iteració alimenta el sistema i millora la capacitat predictiva de la plataforma", afegeix.
 

Impacto en pacients i famílies

Más allà de l'avanç tecnològic, l'objectiu últim és millorar la vida dels pacients. Malalties com la DM1, l'ELA o l'Huntington són progressives, incapacitants i generen una elevada càrrega emocional i assistencial.

"Són patologies greus, multisistémicas i, avui dia, sense teràpies que modifiquin de manera significativa la seva evolució", afirma Corredor. "La nostra aproximació busca actuar sobre l'origen molecular subjacent amb l'objectiu de modificar aquesta progressió".

L'estabilitat dels circRNAs podria implicar menys administracions terapèutiques. "Si aconseguim aquest efecte, el benefici no seria només clínic, sinó també social i econòmic, reduint la càrrega per a pacients, famílies i sistemes sanitaris".
 

El paper del CDTI Innovació

El CDTI Innovació ha fet costat a aquest projecte a través de Neotec, línia de subvencions destinada a finançar la posada en marxa de petites empreses de base tecnològica. En aquest sentit, Corredor assegura que "la col·laboració amb el CDTI ha estat un impuls decisiu per a nocturna", i afegeix: "Ens ha permès abordar estudis preclínicos clau que representen un punt d'inflexió en el desenvolupament de qualsevol teràpia avançada". 

Estos estudis en models murinos suposen un cost elevat i una etapa fonamental per a atreure inversió privada. Per aquesta raó, Corredor assegura que "El finançament Neotec ens permet reduir significativament el risc tecnològic i posicionar a la companyia en una situació molt més sòlida per a futures rondes de finançament i aliances estratègiques".
 

Mirando al futur: consolidar el lideratge en circRNA

A cinc anys vista, la companyia aspira a comptar amb diversos programes en desenvolupament clínic. "El nostre objectiu és haver llicenciat el candidat per a distròfia miotònica durant la Fase I/IIa i completar aquesta mateixa fase clínica amb el candidat en ELA", explica Corredor. També preveuen iniciar assajos en l'àmbit de malalties virals i avançar en programes per a Huntington o altres patologies genètiques.

A deu anys, l'ambició és clara: "Aspirem a posicionar-nos com un referent internacional en teràpies basades en circRNAs i, sobretot, a tenir un impacte real en pacients que avui no compten amb alternatives terapèutiques".

Con ciència de frontera, intel·ligència artificial i l'impuls del CDTI Innovació, nocturna se situa en l'avantguarda d'una nova generació de teràpies que busquen no sols tractar símptomes, sinó intervenir en l'origen molecular de malalties fins ara intractables i millorar, d'aquesta manera, la salut de la societat.
 

Instal·lacions de nocturna Therapeutics, spin-off de la Universitat Pompeu Fabra

CDTI Innovació

El Centre per al Desenvolupament Tecnològic i la Innovació, CDTI E.P.E. és l'agència d'innovació del Ministeri de Ciència, Innovació i Universitats, l'objectiu de les quals és la promoció de la innovació tecnològica en l'àmbit empresarial. La missió del CDTI és aconseguir que el teixit empresarial espanyol generi i transformi el coneixement cientificotècnic en creixement globalment competitiu, sostenible i inclusiu. En 2025, en el marc del Pla Estratègic 2024-2027, el CDTI va proporcionar més de 2.000 milions d'euros de suport a empreses i startups espanyoles.

 
Més informació:

Oficina de Premsa
prensa@cdti.es
91-581.55.00

En Internet
Lloc web: www.cdti.es
En Linkedin: https://www.linkedin.com/company/29815
En X: https://twitter.com/cdti_innovacion
En Youtube: https://www.youtube.com/user/cdtioficial

Aquest contingut és copyright © 2026 CDTI,EPE. Està permesa la utilització i reproducció citant la font i la identitat digital de CDTI (@CDTI_innovacion).