Miriam Corredor, noctuRNAko CEOa: "CDTI Innovationaren laguntzari esker, circRNAn oinarritutako terapien belaunaldi berri bat bultzatzen ari gara"

Azken urteotan, RNA biomedikuntza modernoaren plataforma oparoenetako bat bihurtu da. RNA txertoek suposatu zuten inflexio-puntuaren ondoren, eremua etapa berri batean sartu da: gaixotasun konplexuak sortzen dituzten mekanismo molekularretan zuzenean esku hartzeko gai diren molekulen diseinu arrazionalean. Testuinguru horretan jaio zen noctuRNA, RNA zirkular sintetikoan oinarritutako terapia berritzaileak garatzen dituen Pompeu Fabra Unibertsitatea-ren spin-off bat.

Miriam Corredor enpresako CEOa da, eta hamar urte baino gehiagoko esperientzia du ekintzailetza-ekosistema bioteknologikoan. Berak azaltzen du: "noctuRNA ikerkuntza akademikoko urteak asmo kliniko eta sozial argiko proposamen terapeutikoan gauzatzea da", eta hau eransten du: "Gaur egun soluzio errealik ez dagoen gaixotasunei heltzea da gure helburua, haien sustrai molekularrean zuzenean eraginez".

CDTI Innovacion enpresaren babesarekin, konpainiak aurrera egiten du gaixotasun neuromuskular eta neurodegeneratiboetan (1. motako distrofia miotonikoa (DM1) eta alboko esklerosi amiotrofikoa (ELA)) oinarritutako proiektu estrategiko batean, zirkRNAn oinarritutako terapien belaunaldi berri bat irekitzea helburu duen teknologiarekin.

NoctuRNA Therapeutics taldeko kide bat, RNA zirkular sintetikoan oinarritutako terapia berritzaileak garatzen dituen konpainia bioteknologikoa.

Laborategitik enpresara: ezagutza garapen kliniko bihurtu

NoctuRNAren jatorria RNAren egituran eta biologian zazpi urte baino gehiagoko ikerketa akademikoan dago. Ezagutza hori enpresa bioteknologiko bilakatzeak aldaketa sakona ekarri zuen.

"Eraldaketa ez zen erraza izan; aldaketa kultural eta operatibo oso esanguratsua ekarri zuen", aitortu du Correosek. "Mekanismo biologikoen 'zergatik' ulertzen zentratutako ingurune batetik mugarri neurgarriak, datu sendoak eta itxaropen arautzaile eta inbertitzaileekin lerrokatutako emaitzak sortzera bideratutako ingurune batera igarotzen gara".

Talde fundatzaileak enpresa bioteknologikoen sorreran eta kudeaketan aurretik izan zuen esperientziak erraztu egin zuen joan-etorri hori. Gainera, spin-off unibertsitario gisa, beharrezkoa izan zen jatorrizko erakundearekin harreman estrategiko sendoa artikulatzea. “Funtsezkoa zen teknologia profesionalizatzea eta nazioarteko proiekzioa duen enpresa-proiektu gisa egituratzea”, adierazi du CEOak.

Gaur egun, bikaintasun zientifikoa, emakumeen lidergoa eta inpaktu sozialerako orientazio argia uztartzen ditu konpainiak, biologia molekularrean, diseinu konputazionalean eta enpresa-garapenean adituak barne hartzen dituen diziplina anitzeko talde batekin.
 

CircRNAn oinarritutako estrategia terapeutiko berria

Gaixotasun neurodegeneratiboen tratamendurako RNA zirkular sintetikoetan oinarritutako estrategia terapeutiko berriei buruzko CDTI Innovationek lagundutako proiektua da egungo garapenaren ardatz nagusia. Proposamena da RNA zelular jakin batzuetan dauden bigarren mailako egitura patologikoei espezifikoki lotzeko eta egitura horiek ezegonkortzeko gai diren zirkRNAak diseinatzea.

Lasterkariak ondo azaltzen duenez: "Gure zirkRNAk gaixotasun horien garapenean funtsezko papera betetzen duten RNAren bigarren mailako egituretan eragiteko diseinatuta daude". Gainera, CEOak zehaztu duenez, "gaur egun ez dago DM1 edo ELA bezalako patologietan mekanismo kausalean espezifikoki eragiten duen terapiarik; tratamenduak nagusiki sintomen maneiura mugatzen dira".

Corrientek azpimarratzen du, halaber, une zientifikoa bereziki egokia dela: "Azken urteetan zehaztasun handiagoz karakterizatu dira patologia horien mekanismo molekularrak, eta RNAren eremuak bere translazio klinikoa errazten duen heldutasun teknologikoa lortu du".

Horri gehitu behar zaio diseinu konputazionaleko eta biologia sintetikoko tresnen eskuragarritasuna, molekula oso espezifikoak garatzeko aukera ematen baitute.

Ikerketa noctuRNA Therapeutics-en instalazioetan, non talde zientifikoa circRNAn oinarritutako estrategia terapeutiko berriak garatzen ari den

Balidazio esperimentala: kontzeptu probatik translaziora

Ekintza mekanismoaren balidazioa izan da proiektuaren oinarrietako bat. Hasieran, plataforma gaixotasun infekzioso birikoetan probatu zen. "In vitro frogatu genuen gure zirkRNAk RNA biralaren egiturekin bat egin zezaketela eta SARS-CoV-2, dengea edo mendebaldeko Niloko birusa bezalako ereduetan horien erreplikazioa inhibi zezaketela", zehaztu du Correok. “In vivo eraginkortasuna ere baliozkotzen dugu gure hautagai onenarekin, SARS-CoV-2ren aurrean”.

Kontzeptu-balioztatze horretatik abiatuta, konpainiak gaixotasun genetiko eta neurodegeneratiboetara zabaldu zuen aplikazioa. "1 motako distrofia miotonikoan agregatu nuklearren murrizketa eta RNAren egitura aberranteei lotutako splicing akatsak zuzendu direla frogatu dugu", azaldu du. Antzeko emaitzak ikusi dira ELA eta Huntingtonen zelula-ereduetan.

Hurrengo pausoa konplexutasun handiagoko azterketa aurreklinikoetarantz jotzea da. "Klinikarako jauzia eman ahal izateko ezinbestekoa da ebidentzia hori in vivo eredu aurreratuagoetan sendotzea", dio CEOak.

Abantaila bereizgarriak dituzten first-in-class molekulak

NoctuRNAk garatutako circRNAk first-in-class-tzat hartzen dira mekanismo berritzaileagatik eta egitura-propietateengatik.

"RNA zirkularrak direnez —zeluletan modu naturalean dauden molekulak—, oso segurtasun-profil sendoa dute", adierazi du Correok. "Gure in vivo ikerketetan ez dugu aktibazio immunitariorik antzeman”, gaineratu du.

Mutur askerik ez dutenez, molekula horiek erresistentzia handia dute degradazioaren aurrean, eta, horren ondorioz, egonkortasun luzea dute. "Gutxienez hilabeteko egonkortasuna frogatu dugu in vivo, beste RNA formatuetan aldaketa kimikorik egin beharrik gabe", azaldu du CEOak.

Ikuspuntu farmazeutikotik begiratuta, abantaila logistiko nabarmenak ere eskaintzen dituzte. "Urdisoluzioan egonkorra izateak erraztu egiten du biltegiratzea eta banaketa, eta hori funtsezkoa da industria-eskalagarritasunean pentsatzen dugunean".

NoctuRNA laborategian egindako lanaren xehetasuna. Laborategi horretan, potentzial terapeutikoa duten RNA zirkular sintetikoko molekulak diseinatzen eta baliozkotzen dira.

Adimen artifiziala garapena bizkortzeko

Plataformaren elementu bereizgarri bat adimen artifizialaren eta diseinu konputazionalaren integrazioa da. noctuRNAk software propioak ditu, bigarren mailako egitura garrantzitsuak identifikatzeko eta zirkRNA optimizatuak diseinatzeko gai direnak. "Gure algoritmoek aukera ematen digute saiakuntza-errore esperimentala nabarmen murrizteko eta arrakasta izateko probabilitatea handitzeko", azaldu du Correosek. "Gure sistemen bidez diseinatutako zirkRNAen% 70ek, gutxi gorabehera, jarduera terapeutikoa dute in vitro saiakuntzetan".

In silico diseinuaren eta balidazio esperimentalaren arteko integrazioak etengabeko hobekuntzako ziklo bat sortzen du. "Iterazio bakoitzak sistema elikatzen du eta plataformaren aurresateko gaitasuna hobetzen du", gaineratu du.
 

Eragina pazienteengan eta familiengan

Aurrerapen teknologikoaz harago, azken helburua pazienteen bizitza hobetzea da. DM1, ELA edo Huntington bezalako gaixotasunak progresiboak dira, ezgaitzen dute eta karga emozional eta asistentzial handia sortzen dute.

"Patologia larriak dira, multisistemikoak eta, gaur egun, eboluzioa nabarmen aldatuko duen terapiarik gabe", dio Correosek. "Gure hurbilketak azpiko jatorri molekularrean eragitea bilatzen du, progresio hori aldatzeko helburuarekin".

ZirkRNAen egonkortasunak administrazio terapeutiko gutxiago ekar lezake. "Efektu hori lortuko bagenu, onura ez litzateke soilik klinikoa izango, baita soziala eta ekonomikoa ere, gaixoentzako, familientzako eta osasun sistementzako zama murriztuz".
 

CDTIren eginkizuna Berrikuntza

CDTI Innovationek Neotec-en bidez lagundu dio proiektu honi, hau da, oinarri teknologikoko enpresa txikiak martxan jartzea finantzatzeko diru-laguntzen lerroaren bidez. Ildo horretan, "CDTIrekiko elkarlana noctuRNArentzako bultzada erabakigarria izan da", esan du Correosek, eta gaineratu du: "Edozein terapia aurreraturen garapenean inflexio-puntu bat diren funtsezko azterketa aurreklinikoei heltzeko aukera eman digu".

Murtziako ereduetan egiten diren azterketa horiek kostu handia dute, eta funtsezko etapa bat da inbertsio pribatua erakartzeko. Hori dela eta, Correosek hau dio: "Neotec finantzaketari esker, arrisku teknologikoa nabarmen murriztu dezakegu, eta etorkizuneko finantziazio-errondetarako eta aliantza estrategikoetarako egoera askoz ere sendoagoan jar dezakegu enpresa".
 

Etorkizunari begira: circRNAn lidergoa sendotzea

Bost urte barru, garapen klinikoan dauden hainbat programa martxan jarri nahi ditu konpainiak. "Gure helburua da I / IIa fasean distrofia miotonikorako hautagaia lizentziatu izana, eta fase kliniko hori bera ELAko hautagaiarekin osatzea", azaldu du Correosek. Gaixotasun biralen arloan saiakuntzak egiten hastea eta Huntingtonerako edo beste patologia genetiko batzuetarako programetan aurrera egitea ere aurreikusten dute.

Hamar urteren buruan, anbizioa argia da: "ZirkRNAetan oinarritutako terapietan nazioarteko erreferente bihurtu nahi dugu, eta, batez ere, gaur egun alternatiba terapeutikorik ez duten pazienteengan benetako eragina izan".

Mugako zientziarekin, adimen artifizialarekin eta CDTI Innovationaren bultzadarekin, noctuRNA terapien belaunaldi berri baten abangoardian dago. Terapia horien helburua sintomak tratatzeaz gain, orain arte trataezinak ziren gaixotasunen jatorri molekularrean esku hartzea eta, horrela, gizartearen osasuna hobetzea da.
 

Universitat Pompeu Fabraren noctuRNA Therapeutics spin-off-en instalazioak

CDTI Berrikuntza

Garapen Teknologiko eta Berrikuntzarako Zentroa, CDTI E.P.E. Zientzia, Berrikuntza eta Unibertsitate Ministerioaren berrikuntza-agentzia da, eta enpresa-eremuan berrikuntza teknologikoa sustatzea du helburu. CDTIren xedea da Espainiako enpresa-sareak ezagutza zientifiko-teknikoa sortzea eta eraldatzea, globalki lehiakorra, jasangarria eta inklusiboa izango den hazkundean. 2025ean, 2024-2027 Plan Estrategikoaren esparruan, CDTIk 2.000 milioi euro baino gehiagoko laguntza eman zien Espainiako enpresa eta startupei.

 
Informazio gehiago:

Prentsa
Bulegoa prentsa@cdti.es
91-581.55.00

Interneten
Webgunean: www.cdti.es
Linkedinen: https://www.linkedin.com/company/29815
Xen: https://twitter.com/CDTI_innovacion
Youtuben: https://www.youtube.com/user/CDTIoficial

Eduki hau copyright © 2026 CDTI,EPE da. CDTIren (@CDTI_innovacion) iturria eta nortasun digitala aipatuz erabil eta erreproduzi daiteke.